复星医药公告，控股子公司精缮科技收到国家药品监督管理局关于同意GC101用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者难以愈合的体表伤口的移植治疗的临床试验批准。精缮科技拟于条件具备后于中国境内开展I期临床试验。
一、概况
近日，上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“本公司”）控股子公司上
海精缮生物科技有限责任公司（以下简称“精缮科技”）收到国家药品监督管理局关
于同意 GC101（以下简称“该产品”）用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症
（Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa，RDEB）患者难以愈合的体表伤口的移
植治疗的临床试验批准。精缮科技拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区，
下同）开展 I 期临床试验。
二、该产品的研究情况
该产品为本集团（即本公司及控股子公司/单位，下同）自主研发的细胞和基因
治疗产品，属于 1 类治疗用生物制品，拟主要用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮
松解症（RDEB）。
RDEB 是一种单基因遗传病，根据《关于公布第一批罕见病目录的通知》（国卫
医发[2018]10 号），系罕见病。截至本公告日，于全球范围内尚无同类用于 RDEB 治
疗的产（药）品获批上市。
截至 2022 年 10 月，本集团现阶段针对该产品累计研发投入约为人民币 3,300 万
元（未经审计）。